术后第十天。
理查德把最新一批外周血样本的全外显子测序数据投到屏幕上。
基因编辑效率稳定在百分之九十五以上,脱靶率从万分之一点五继续下探,全基因组测序跑了三轮,找不到一个脱靶信号。
造血干细胞中的修复效率比外周血还高出两个百分点。
骨髓微环境里的脂质纳米颗粒已经完全降解,代谢产物经肝脏排出,同位素示踪确认体内零残留。
张教授站在屏幕前面。老花镜推到额头上,手指在“95.3%”和“脱靶信号:未检出”这两行数据上来回划,划了好多遍。
“这数据——比七十二小时那批又高了。”
“骨髓造血干细胞的修复效率本来就比外周血高。脂质纳米颗粒的组织特异性靶向序列对骨髓微环境有天然亲和力,颗粒一进体内就往骨髓跑。加上第三代配方的粒径又压缩了百分之十五,穿过血管壁的效率比以前更高。七十二小时那批数据是‘远超预期’,这一批是‘逼近理论上限’。”
“理论上限是多少?”
“百分之百,但百分之百在生物学里不存在,我们能做的就是无限逼近。逼近到一定程度,病人就跟正常人没区别了,甚至更好。”
理查德摘下金丝眼镜擦了擦,把另一组数据投到屏幕上。
“张教授,您看这一组。小苹果的免疫细胞功能重建指标,T细胞亚群比例、B细胞抗体分泌能力、NK细胞杀伤活性,每一项旁边都标着正常参考范围,小苹果的数据全部落在正常范围的中上区间。”
“肝肾功能呢?”
“全部正常,肺部CT显示之前的炎症灶已经完全吸收,连疤痕都没留下。”
张教授凑近屏幕。
“术后第十天,免疫系统重建速度怎么这么快?”
“正常孩子的免疫系统发育是逐年递增的,曲线很平缓。小苹果的免疫重建曲线像坐了火箭——移植后的造血干细胞在修复后的骨髓微环境里分裂分化速度远超生理水平。”
“远超生理水平是什么意思?”
“怎么说呢——就像全身的基因被重新梳理过一遍,原来坏掉的那段代码被修好以后,整个系统不但恢复正常,还顺便做了一次深度优化,这个孩子以后会比普通的孩子更健康。”
张教授把老花镜从额头上放下来,慢慢架回鼻梁上。
“我干了半辈子遗传病,见过的病人里,基因编辑修复成功的你是第一个。修复成功以后身体机能不但恢复还超出正常水平的,你是第一个中的第一个。”
“所以您看到了什么?”
“这个孩子以后不光是肺炎不会犯,可能连感冒都很少得。DNA修复功能恢复正常以后,细胞对外界损伤的抵抗能力会上一个台阶。以前她的细胞是破了洞的水桶,现在不但洞补好了,桶还换成了不锈钢的,这是我们事先没想到的额外收获。”
张教授转过身,对着单面玻璃后面的小苹果。
小苹果已经能下床了,穿着妞妞送的那件长颈鹿病号服,踩着拖鞋在病房里追一只从窗外飞进来的蝴蝶。蝴蝶是淡黄色的翅膀上带黑色斑点的那种,在病房里绕了两圈落在输液架上。
小苹果蹲下来对着蝴蝶说话。
“你别怕,我不抓你,我就看看你的翅膀。你翅膀上的花纹比念念姐的贝壳还好看。”
蝴蝶停了一会儿,从窗户飞走了。
小苹果站起来追到窗口,踮起脚尖看着蝴蝶飞远,转头对着莫嫂笑。
缺了的那颗门牙已经冒出了白点——新牙要长出来了。
张教授看了很久,从口袋里掏出那个笔记本,封面上“湘雅医院遗传科”的字样已经磨得褪色。翻开新的一页,想写点什么,笔尖在纸上停了好一会儿,一个字都没写,又把笔记本合上了,转过身看着布莱恩。
“布莱恩教授,我有话想说。”
“请说。”
“其实这次来,我是带着目的来的。在我们医院,在我管的病房里,还有一例跟小苹果类似的病人。”
“基因突变类型一样吗?”
“不完全一样,也是罕见型外显子缺失,位置不同,但原理相通。孩子更小,发现得更早,目前还能用药物维持。但药物只能延缓病程,不能根治。药物费用一年几十万,普通家庭根本扛不住。”
“孩子家里情况怎么样?”
“孩子的父母已经把房子卖了,车卖了,现在靠爷爷奶奶的退休金撑着。我不知道还能撑多久。我出发来希望岛之前,孩子的父亲找到我办公室,说张教授您这次去那边要是看到什么希望,能不能帮我们问一句——我们家孩子还有救吗。”
“您怎么回答他的?”
“我没敢回答,因为当时我不确定小苹果能治好,现在——我亲眼看到了,我想替那个孩子的父亲问一句,能不能也送到这边来治,还有,收费是怎么收的。”
布莱恩没有马上回答。走到实验台前,拿起安德斯留下的那个空低温箱。箱体上的标签还没撕——“批号001·小苹果”。把标签揭下来贴在实验记录本上,压平整了。
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